Biología generativa: cuando la IA empieza a diseñar vida

Biología generativa e inteligencia artificial: del código genético al diseño de proteínas y sistemas celulares

Durante buena parte de la historia de la biología moderna, el desafío fue aprender a leer. Primero secuenciamos genes; después comenzamos a relacionar esas secuencias con proteínas, estructuras y funciones. En los últimos años, herramientas como AlphaFold mostraron hasta qué punto la inteligencia artificial podía ayudarnos a comprender la arquitectura molecular de la vida. CRISPR dio un paso diferente: permitió modificar de manera dirigida parte de ese código.

Pero una nueva generación de modelos plantea una pregunta todavía más profunda. ¿Qué ocurre cuando una inteligencia artificial deja de limitarse a interpretar o modificar la biología existente y comienza a proponer moléculas, proteínas y secuencias que nunca existieron en la naturaleza?

Ese es el territorio de la biología generativa. El término reúne tecnologías diferentes, pero todas comparten una idea con la IA generativa que produce textos o imágenes: aprender regularidades a partir de enormes cantidades de datos y utilizarlas para generar algo nuevo. La diferencia es que aquí el resultado no es una frase ni una fotografía. Puede ser la secuencia de una proteína, un fragmento de ADN o, al menos en principio, una parte cada vez mayor de un sistema biológico.

La comparación debe utilizarse con cautela. Una imagen generada puede evaluarse inmediatamente en una pantalla. Una secuencia biológica puede parecer perfectamente plausible para un modelo y, sin embargo, no plegarse correctamente, no funcionar dentro de una célula, resultar tóxica o producir efectos inesperados. La biología está sometida a restricciones físicas, químicas y evolutivas que no desaparecen porque un algoritmo sea capaz de generar una secuencia convincente. Entre diseñar algo en una computadora y demostrar que funciona en un sistema vivo continúa existiendo una distancia experimental considerable.

De predecir proteínas a diseñarlas

El cambio puede entenderse observando lo ocurrido con las proteínas. AlphaFold convirtió la predicción de estructuras en una herramienta extraordinariamente poderosa, pero su pregunta fundamental era: dada una secuencia, ¿qué estructura probablemente adopte esta proteína? Los modelos generativos permiten invertir parcialmente el problema. Podemos comenzar con una estructura, una superficie de unión o determinada función y pedir al sistema que explore qué proteínas podrían cumplirla.

RFdiffusion fue uno de los hitos de esta transición. Publicado en Nature en 2023, adaptó el concepto de los modelos de difusión —popularizados por la generación de imágenes— al diseño de estructuras proteicas. El sistema produjo proteínas de novo, ensamblajes y moléculas diseñadas para unirse a blancos determinados, y numerosos diseños fueron sintetizados y evaluados experimentalmente. No se trataba simplemente de recuperar proteínas existentes de una base de datos, sino de explorar regiones del espacio molecular que la evolución conocida no había recorrido de esa manera.

Desde entonces, el campo avanzó rápidamente. Una revisión publicada en Nature en 2026 sostiene que algunos problemas clásicos del diseño de nuevas estructuras, ensamblajes y proteínas de unión están cerca de dejar de ser principalmente problemas de “cómo diseñar” para convertirse en problemas de “qué conviene diseñar”. La afirmación no significa que cualquier proteína imaginable pueda obtenerse a voluntad. Diseñar enzimas complejas, interruptores moleculares, sistemas con múltiples estados o verdaderas nanomáquinas continúa siendo considerablemente más difícil. Pero la frontera se desplazó.

Una proteína que la evolución nunca produjo

ESM3 ofrece otro ejemplo particularmente ilustrativo. Este modelo fue desarrollado para trabajar simultáneamente con secuencia, estructura y función de proteínas. En un trabajo publicado en Science en 2025, los investigadores le pidieron generar proteínas fluorescentes y sintetizaron algunas de sus propuestas. Entre ellas encontraron una proteína fluorescente funcional cuya secuencia presentaba apenas un 58 % de identidad con la proteína fluorescente conocida más cercana.

Los autores estimaron que esa distancia sería comparable a aproximadamente 500 millones de años de divergencia evolutiva. Es importante entender qué significa esa comparación: la computadora no reprodujo literalmente 500 millones de años de evolución. Se trata de una estimación basada en la distancia entre secuencias. Lo relevante es más concreto y, quizá, más interesante: un modelo entrenado con diversidad biológica fue capaz de proponer una proteína funcional muy distante de las secuencias naturales conocidas y, al sintetizarla, el laboratorio confirmó que efectivamente era fluorescente.

El mismo principio comienza a extenderse a las herramientas con las que intervenimos la biología. Como vimos al analizar CRISPR e inteligencia artificial, OpenCRISPR-1 mostró que un modelo generativo podía proponer un editor CRISPR-Cas funcional y muy alejado en secuencia de las Cas9 naturales de referencia. En células humanas mostró actividad de edición y compatibilidad con edición de bases. Aquí interesa menos repetir aquel experimento que advertir el cambio de escala: la inteligencia artificial ya no sólo selecciona entre herramientas biológicas existentes, sino que comienza a explorar versiones nuevas de esas herramientas.

¿Puede una IA escribir ADN?

El siguiente nivel es considerablemente más complejo. Las proteínas suelen contener cientos de aminoácidos; los genomas pueden contener desde cientos de miles hasta miles de millones de bases y su funcionamiento depende de relaciones que abarcan enormes distancias dentro de la secuencia. Modelar un genoma exige aprender regularidades relacionadas no sólo con genes individuales, sino también con regiones regulatorias, organización cromosómica, expresión y relaciones entre diferentes elementos del ADN.

Evo 2 representa uno de los intentos más ambiciosos de llevar los modelos generativos a esa escala. Publicado en Nature en 2026, fue entrenado con aproximadamente nueve billones de pares de bases procedentes de organismos de todos los dominios de la vida y puede trabajar con contextos de hasta un millón de nucleótidos. El modelo mostró capacidad para predecir efectos de variantes genéticas y generar secuencias largas con características semejantes a las observadas en genomas naturales.

Evo 2 puede producir secuencias a escala genómica correspondientes a distintos dominios de la vida, y sus autores demostraron además experimentalmente algunos diseños regulatorios generados con ayuda del modelo. Sin embargo, esta distinción es fundamental: generar una secuencia larga con coherencia estadística y propiedades biológicas plausibles no equivale a crear un organismo funcional. Los propios autores reconocen que todavía carecemos de una comprensión suficiente de la complejidad codificada por los genomas como para componer de manera inteligente sistemas biológicos completamente nuevos.

Una secuencia puede parecer genómica, contener genes y patrones regulatorios reconocibles y resultar convincente para distintos modelos computacionales sin que, al sintetizarla e introducirla en una célula, produzca necesariamente un sistema viable, estable o predecible.

La célula mínima y una lección de humildad

La biología sintética ya había mostrado esa dificultad mucho antes de los actuales modelos generativos.

En 2016, investigadores del J. Craig Venter Institute construyeron JCVI-syn3.0, una célula bacteriana con un genoma sintético de aproximadamente 531.000 pares de bases y sólo 473 genes. Era una aproximación experimental a una célula mínima capaz de autorreplicarse.

El experimento resulta especialmente interesante por lo que salió mal. Un primer intento de diseñar el genoma mínimo a partir del conocimiento disponible no produjo una célula viable. Fueron necesarios tres ciclos de diseño, síntesis y prueba, apoyados en mejores experimentos de mutagénesis, para identificar genes que parecían prescindibles pero resultaban necesarios para un crecimiento robusto.

El resultado final conservó 473 genes y, de manera reveladora, 149 de ellos todavía no tenían entonces una función biológica conocida. Una década después, nuevas investigaciones continúan intentando determinar la función de parte de esos genes.

La enseñanza es difícil de ignorar. Podemos sintetizar físicamente un genoma, reducirlo a unos pocos cientos de genes y obtener una célula capaz de reproducirse, pero eso no significa que comprendamos completamente cómo todas sus partes producen un sistema vivo funcional. La inteligencia artificial puede acelerar ese proceso de aprendizaje y explorar combinaciones imposibles de evaluar manualmente, pero no elimina la complejidad emergente de la vida.

Entonces, ¿estamos diseñando vida?

La respuesta depende de qué entendamos por diseñar.

Hoy ya podemos generar proteínas funcionales con secuencias muy alejadas de las conocidas, proponer nuevos editores genéticos y producir largas secuencias de ADN con características genómicas plausibles. Pero son capacidades diferentes y no conviene colocarlas en el mismo nivel.

Una proteína sintetizada y validada experimentalmente demuestra una función molecular concreta. Una secuencia genómica generada por un modelo demuestra, en cambio, que el sistema aprendió regularidades del ADN a gran escala. No demuestra que haya creado un organismo.

Si por “diseñar vida” entendemos describir una función y recibir de una inteligencia artificial el genoma de un organismo completamente nuevo, sintetizarlo y obtener de manera predecible una célula viable con el comportamiento solicitado, todavía estamos lejos. Mucho más lejos aún se encuentra la idea de diseñar organismos multicelulares complejos de la misma forma en que hoy generamos una imagen mediante una instrucción de texto.

La diferencia no es sólo cuantitativa. Las propiedades de una célula emergen de redes de regulación, metabolismo, interacciones moleculares, estado epigenético y condiciones ambientales. En organismos multicelulares se agregan desarrollo, diferenciación, arquitectura de tejidos, inmunidad y una enorme cantidad de interacciones dinámicas. La secuencia de ADN es fundamental, pero no constituye por sí sola una descripción completa del sistema.

El laboratorio sigue teniendo la última palabra

Esta limitación explica por qué el futuro más inmediato probablemente no sea una IA que “fabrique vida” de manera autónoma, sino sistemas que cierren progresivamente el ciclo entre diseño computacional y experimentación.

Un modelo puede proponer miles de candidatos; herramientas de predicción pueden descartar muchos de ellos; un laboratorio automatizado sintetiza y prueba una selección; los resultados regresan al sistema y una nueva generación de diseños intenta mejorar lo anterior.

La transformación puede ser enorme aunque cada paso continúe requiriendo validación experimental. La ventaja de la inteligencia artificial no consiste necesariamente en acertar a la primera, sino en reducir un espacio de posibilidades prácticamente inabarcable mediante la exploración convencional.

El laboratorio deja así de ser únicamente el lugar donde se ejecuta una hipótesis concebida previamente por una persona y empieza a formar parte de un circuito iterativo entre algoritmos, robótica y experimentación. Ya vimos los primeros ejemplos de esta convergencia en el descubrimiento de medicamentos mediante inteligencia artificial. En biología generativa, sus consecuencias podrían ser todavía más profundas.

El problema del doble uso

Las mismas características que hacen atractiva a la biología generativa para desarrollar medicamentos, enzimas industriales, materiales o nuevas herramientas diagnósticas plantean inevitablemente un problema de bioseguridad. Una tecnología capaz de generar secuencias novedosas no tiene por qué limitarse a funciones beneficiosas.

Estamos frente a un ejemplo clásico de tecnología de doble uso: una misma capacidad puede tener aplicaciones legítimas y, bajo otras condiciones, usos perjudiciales.

Conviene evitar dos extremos. El primero consiste en asumir que una IA actual puede producir, a partir de una simple instrucción, cualquier organismo peligroso imaginable. La evidencia disponible no justifica esa imagen. Persisten barreras importantes de conocimiento, experimentación, síntesis, ensamblaje y validación.

El segundo extremo sería concluir que el riesgo puede ignorarse hasta que esas capacidades sean completas. Precisamente porque el progreso es gradual, los mecanismos de seguridad probablemente deban evolucionar junto con la capacidad tecnológica y no aparecer únicamente cuando el problema ya esté plenamente desarrollado.

Bioseguridad: cuando reconocer una secuencia deja de ser suficiente

Durante años, una parte importante de la bioseguridad asociada a la síntesis de ADN se apoyó en una idea razonable: comparar los pedidos de secuencias con bases de datos de agentes o toxinas conocidos y revisar aquellas coincidencias que pudieran representar un riesgo.

Ese enfoque continúa siendo útil, pero la biología generativa introduce una dificultad nueva. Dos proteínas pueden conservar funciones relacionadas aun cuando sus secuencias se hayan alejado considerablemente. Un sistema generativo puede, por lo tanto, explorar moléculas que mantengan determinadas propiedades biológicas sin parecerse demasiado a las secuencias que sirvieron como punto de partida.

En 2026, investigadores vinculados al National Institute of Standards and Technology de Estados Unidos plantearon precisamente este problema y propusieron complementar los actuales sistemas basados en similitud con métodos capaces de evaluar también funciones biológicas de preocupación.

Esto modifica la lógica de la seguridad. Ya no siempre bastará con preguntar: “¿esta secuencia se parece a algo peligroso conocido?”. En algunos contextos será necesario intentar responder una pregunta mucho más difícil: “¿qué podría hacer esta secuencia aunque nunca la hayamos visto antes?”.

¿Dónde deberían colocarse los controles?

No existe una única barrera capaz de resolver el problema. Un enfoque razonable probablemente necesite varias capas. Los modelos de mayor capacidad pueden incorporar restricciones y evaluaciones para usos de alto riesgo; los proveedores de síntesis pueden verificar clientes y analizar pedidos; las instituciones científicas pueden reforzar la revisión de investigaciones de doble uso; y los sistemas de cribado deberán evolucionar a medida que mejoren las herramientas capaces de predecir función.

También comienzan a aparecer propuestas más experimentales. El 30 de septiembre de 2026, Nature publicó SynthIDBio, una prueba de concepto para incorporar marcas detectables a proteínas y estructuras generadas por inteligencia artificial preservando su utilidad biológica. Los investigadores validaron experimentalmente proteínas de unión marcadas que mantuvieron afinidades comparables a las versiones no marcadas.

La idea resulta atractiva como herramienta de procedencia: permitiría reconocer que determinada proteína fue generada mediante un sistema concreto. Pero todavía no constituye un mecanismo de bioseguridad desplegado. Los propios investigadores la presentan como una prueba de concepto y reconocen la necesidad de estandarización y coordinación; además, la marca puede ser eliminada mediante determinadas manipulaciones. Debe entenderse, por lo tanto, como una posible capa adicional de trazabilidad y no como una solución independiente.

El desafío será encontrar proporcionalidad. Controles excesivamente amplios podrían dificultar investigación legítima en medicina, agricultura o biotecnología industrial sin impedir necesariamente un uso malicioso. Controles demasiado débiles podrían quedar rápidamente obsoletos frente a modelos capaces de explorar secuencias cada vez más alejadas de las conocidas.

Probablemente la discusión deba centrarse menos en prohibir herramientas genéricas y más en identificar combinaciones concretas de capacidad, acceso, síntesis y función que justifiquen distintos niveles de supervisión.

Una frontera que se mueve muy rápido

La expresión “biología generativa” puede sonar futurista, pero algunas de sus piezas fundamentales ya existen. Diseñamos proteínas de novo, generamos nuevos editores genéticos, producimos secuencias de ADN cada vez más largas y conectamos progresivamente el diseño computacional con la experimentación automatizada.

Ninguno de esos avances equivale todavía a dominar la vida como si fuera un lenguaje de programación perfectamente comprendido.

Tal vez la transformación más importante sea otra. Durante décadas, la biotecnología trabajó principalmente observando, seleccionando o modificando organismos y moléculas que la evolución ya había producido. Los modelos generativos permiten comenzar a explorar un espacio mucho mayor: aquellas secuencias y estructuras que podrían ser biológicamente posibles aunque nunca hayan aparecido en la historia natural.

Eso abre oportunidades extraordinarias. Nuevas proteínas podrían convertirse en medicamentos, sensores, materiales, enzimas industriales o herramientas para estudiar enfermedades. Los modelos genómicos podrían ayudarnos a comprender regiones del ADN cuya función todavía ignoramos. Y la combinación de generación computacional y experimentación automatizada podría reducir enormemente algunos ciclos de prueba y error.

Pero también modifica una pregunta fundamental.

Hasta ahora, gran parte de la biología consistía en intentar comprender qué había construido la evolución. Poco a poco estamos entrando en una etapa en la que también tendremos que decidir qué queremos construir nosotros.

Quizá ese sea el verdadero límite de la biología generativa. No estará determinado únicamente por aquello que una inteligencia artificial sea capaz de diseñar, sino también por aquello que consideremos razonable sintetizar, probar y, eventualmente, liberar al mundo.

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CRISPR + IA: de comprender el código biológico a poder modificarlo

Ilustración de una proteína CRISPR sobre una doble hélice de ADN, conectada a una red digital con forma de rostro.

Durante décadas, uno de los grandes objetivos de la biología fue aprender a leer el código de la vida. Primero pudimos secuenciar genes y, con el tiempo, comenzamos a comprender mejor cómo esas secuencias producen proteínas, cómo se regula su actividad y de qué manera determinadas variantes pueden contribuir al desarrollo de enfermedades. En los últimos años, sin embargo, estamos entrando en una etapa diferente: además de leer e interpretar ese código, empezamos a disponer de herramientas capaces de modificarlo de manera dirigida.

CRISPR fue uno de los grandes saltos que hicieron posible esa transición. La inteligencia artificial puede convertirse en el siguiente.

La combinación entre ambas tecnologías ya está modificando la investigación en edición genética. Los algoritmos pueden ayudar a elegir dónde intervenir en el ADN, anticipar posibles modificaciones no deseadas, seleccionar mejores ARN guía y analizar las consecuencias funcionales de determinadas variantes. Más recientemente, los modelos generativos comenzaron incluso a diseñar nuevas proteínas de edición genética muy diferentes de las nucleasas naturales conocidas.

Este cambio se conecta con otra transformación que ya analizamos en Doctor Digital: el uso de AlphaFold 3 y modelos generativos para comprender interacciones moleculares y diseñar nuevas moléculas. La biología computacional dejó de utilizarse solamente para analizar datos obtenidos en el laboratorio y empieza también a participar en el diseño de nuevas intervenciones biológicas. Sin embargo, entre predecir una modificación y demostrar que funciona de manera segura existe todavía una enorme distancia. La inteligencia artificial puede reducir el espacio de búsqueda, orientar los experimentos y proponer soluciones novedosas, pero la biología continúa teniendo la última palabra.

Qué es CRISPR y por qué cambió la genética

CRISPR surgió en la naturaleza como parte de sistemas de defensa adaptativa presentes en bacterias y arqueas frente a virus y otros elementos genéticos invasores. Estos microorganismos pueden incorporar pequeños fragmentos del material genético del invasor y utilizarlos posteriormente como una especie de memoria molecular que permite reconocerlo.

El descubrimiento de que determinadas proteínas asociadas a CRISPR podían ser dirigidas mediante ARN hacia secuencias específicas de ADN permitió transformar ese mecanismo natural en una herramienta programable de ingeniería genética. Uno de los trabajos fundamentales fue publicado en Science en 2012 por Martin Jinek, Emmanuelle Charpentier, Jennifer Doudna y colaboradores, quienes demostraron que Cas9 podía ser programada mediante ARN para producir cortes en secuencias específicas de ADN.

El sistema experimental CRISPR-Cas9 utilizado habitualmente puede simplificarse en dos componentes principales: una proteína Cas9, capaz de cortar ADN, y un ARN guía que la dirige hacia una región determinada del genoma.

Cuando la secuencia del ARN guía reconoce suficientemente bien la región elegida, Cas9 puede producir una rotura de doble cadena. La célula intenta reparar posteriormente ese daño mediante sus propios mecanismos. Esa reparación puede aprovecharse para inactivar genes y, cuando se combina con plantillas de reparación u otras estrategias, también para introducir modificaciones dirigidas.

Con el tiempo aparecieron tecnologías considerablemente más sofisticadas. Los editores de bases utilizan componentes derivados de CRISPR combinados con otras enzimas para modificar determinadas bases sin necesidad de producir una rotura completa de las dos cadenas del ADN.

La edición primaria, conocida como prime editing, amplió todavía más las posibilidades. Utiliza una Cas9 modificada, una transcriptasa reversa y un ARN guía especializado denominado pegRNA, capaz de especificar tanto el sitio de edición como la modificación deseada. El trabajo original demostró inserciones, deleciones y los doce tipos posibles de sustitución puntual sin requerir una rotura de doble cadena ni una plantilla de ADN donante separada.

Por eso, describir CRISPR simplemente como unas “tijeras genéticas” comienza a resultar insuficiente. En realidad, se está convirtiendo en una plataforma programable de edición molecular y, cuanto más programable se vuelve una tecnología, mayor es el espacio en el que puede intervenir la inteligencia artificial.

El problema de elegir dónde editar

Saber que un determinado gen está relacionado con una enfermedad no significa que cualquier intervención sobre él vaya a resultar eficaz o segura. El genoma humano contiene aproximadamente 3.000 millones de pares de bases y muchas regiones presentan secuencias parcialmente similares. Un ARN guía diseñado para reconocer un sitio determinado puede, en determinadas condiciones, interactuar también con otras regiones.

Estas modificaciones no deseadas se conocen como efectos fuera del objetivo, o off-target. Algunas pueden carecer de consecuencias importantes, pero otras podrían alterar genes o regiones reguladoras relevantes.

Por eso, uno de los primeros campos en los que comenzaron a utilizarse técnicas de aprendizaje automático fue precisamente el diseño de los ARN guía. Los modelos pueden analizar grandes cantidades de experimentos previos y aprender qué características de una secuencia se asocian con una edición más eficiente. Al mismo tiempo, pueden recorrer el genoma buscando regiones suficientemente parecidas como para representar posibles sitios de unión no deseada.

Actualmente existen numerosos algoritmos destinados a estimar dos propiedades fundamentales: la eficiencia, es decir, la probabilidad de que la edición ocurra en el sitio buscado, y la especificidad, relacionada con la capacidad de evitar modificaciones en otras regiones.

Una revisión publicada en Nature Reviews Genetics, cuyo número impreso corresponde a 2026, describe precisamente el diseño de ARN guía, la predicción de actividad on-target y off-target, la ingeniería de proteínas editoras y el descubrimiento de nuevas enzimas como algunos de los principales campos en los que la inteligencia artificial está empezando a transformar la edición genética.

Esto no significa que una computadora pueda garantizar que una edición será segura. Las predicciones dependen de los datos utilizados para entrenar los modelos, del sistema CRISPR empleado, del tipo celular y del contexto biológico. Su función es más concreta y, al mismo tiempo, enormemente útil: permitir que los experimentos comiencen con candidatos mejor seleccionados.

Comprender qué ocurre cuando cambiamos el ADN

Elegir correctamente dónde editar es sólo una parte del problema. Antes de modificar una secuencia también necesitamos comprender qué consecuencias podría tener ese cambio.

Durante mucho tiempo resultó relativamente más sencillo interpretar algunas variantes que alteraban directamente la estructura de una proteína. Mucho más difícil ha sido comprender las variantes presentes en las regiones no codificantes del ADN, que constituyen la mayor parte del genoma y contienen numerosos elementos responsables de regular cuándo, dónde y con qué intensidad se expresan los genes.

Aquí están apareciendo modelos capaces de aprender relaciones entre secuencia y función. Uno de los ejemplos más importantes es AlphaGenome, desarrollado por Google DeepMind y publicado en Nature en enero de 2026.

AlphaGenome puede analizar regiones de hasta aproximadamente un millón de pares de bases y generar predicciones sobre numerosos procesos regulatorios, entre ellos expresión génica, accesibilidad de la cromatina, modificaciones de histonas, unión de factores de transcripción, procesamiento del ARN y contactos de cromatina. En las evaluaciones publicadas, igualó o superó a los modelos externos comparados en 25 de 26 conjuntos de pruebas destinados a predecir el efecto de variantes.

AlphaGenome no es un sistema CRISPR y no modifica genes. Su relevancia para la edición genética aparece en una etapa anterior: puede ayudar a modelar cómo una determinada variante se relaciona con cambios funcionales en el genoma.

Esta distinción es importante. CRISPR proporciona una herramienta para realizar una modificación, pero decidir cuál modificación tiene sentido requiere comprender mejor el funcionamiento de las secuencias que queremos cambiar. La inteligencia artificial empieza así a conectar dos problemas que tradicionalmente se abordaban de manera separada: interpretar una variante y anticipar las consecuencias de modificarla.

Esquema de una variante de ADN y señales de cromatina, factores de transcripción y expresión génica analizadas mediante IA.
Esquema ilustrativo de predicción de efectos regulatorios de una variante; las señales y flechas no corresponden a resultados experimentales.

La IA puede mejorar las herramientas CRISPR

La inteligencia artificial no sólo puede utilizarse para elegir mejores lugares de edición. También puede aplicarse a las propias proteínas que realizan esas modificaciones.

Las nucleasas Cas utilizadas habitualmente fueron descubiertas inicialmente en microorganismos. Cas9, Cas12 y otras proteínas forman parte de sistemas biológicos que evolucionaron durante millones de años. Una vez identificadas, los investigadores comenzaron a modificarlas mediante ingeniería molecular con distintos objetivos: mejorar su precisión, modificar las secuencias que pueden reconocer, reducir su tamaño o adaptarlas a nuevos sistemas de edición.

Los modelos generativos de proteínas ofrecen una estrategia complementaria. Al analizar enormes cantidades de secuencias, pueden aprender regularidades relacionadas con la estructura y la función de estas moléculas. De una manera conceptualmente similar a cómo un modelo de lenguaje aprende relaciones entre palabras y frases a partir de grandes corpus de texto, un modelo de proteínas puede aprender qué combinaciones de aminoácidos son compatibles con determinadas arquitecturas moleculares.

Una vez entrenado, el sistema puede generar secuencias nuevas, algunas de ellas considerablemente alejadas de las proteínas naturales conocidas. Esto conecta directamente CRISPR con la biología generativa, en la que la computadora deja de limitarse a clasificar o predecir propiedades de moléculas existentes y comienza también a proponer nuevas moléculas candidatas.

OpenCRISPR-1 y los editores diseñados por IA

Uno de los ejemplos más importantes de esta convergencia es OpenCRISPR-1.

El sistema fue presentado inicialmente como preprint en 2024 y posteriormente publicado en Nature el 30 de julio de 2025. En ese trabajo, investigadores de Profluent desarrollaron modelos de lenguaje de proteínas entrenados a partir de un conjunto que incluía más de un millón de operones CRISPR obtenidos mediante el análisis de aproximadamente 26 terabases de genomas y metagenomas.

Los modelos generaron millones de secuencias candidatas pertenecientes a distintas familias CRISPR-Cas. Varios de los editores obtenidos mostraron actividad y especificidad comparables o superiores a SpCas9, a pesar de encontrarse aproximadamente a 400 mutaciones de distancia de esta proteína en términos de secuencia.

Uno de ellos fue denominado OpenCRISPR-1. Los investigadores demostraron que podía editar ADN en células humanas y que también era compatible con sistemas de edición de bases.

El trabajo resulta especialmente relevante porque demuestra que los modelos generativos pueden explorar regiones del espacio de secuencias muy alejadas de las proteínas naturales conocidas y generar moléculas que conservan una función biológica útil. No es necesario afirmar que esas regiones “nunca fueron recorridas por la evolución”, algo que no podemos demostrar; basta con señalar que muchas de las secuencias propuestas son muy diferentes de las proteínas que conocemos actualmente.

El concepto es probablemente más importante que una proteína particular. Durante décadas, gran parte de la biotecnología siguió una estrategia basada en descubrir herramientas interesantes en la naturaleza y modificarlas posteriormente. La biología generativa introduce otra posibilidad: partir de determinadas propiedades deseadas y utilizar modelos computacionales para proponer moléculas candidatas.

Después será necesario sintetizarlas, probarlas y compararlas experimentalmente. La computadora no elimina el laboratorio, pero puede ayudar a decidir qué pequeñas regiones de un espacio molecular gigantesco merece la pena explorar.

Modelos digitales de proteínas convergen en una nucleasa azul y violeta asociada a una cadena de ADN.
Los modelos generativos proponen proteínas editoras que después deben sintetizarse y validarse en el laboratorio.

La validación independiente de OpenCRISPR-1

Una cuestión especialmente importante en ciencia es saber si un resultado puede reproducirse fuera del grupo que desarrolló originalmente la tecnología.

En mayo de 2026, investigadores independientes publicaron en Genome Medicine una evaluación de OpenCRISPR-1 en diferentes sistemas de edición. El trabajo mostró que esta nucleasa podía mantener una actividad on-target comparable con SpCas9 en distintos loci y, al mismo tiempo, presentar una reducción importante de determinadas actividades off-target. Los investigadores también demostraron su utilización en estrategias de prime editing.

Esta validación independiente refuerza la idea de que los editores diseñados mediante modelos generativos no constituyen solamente una demostración computacional. Al menos algunos pueden funcionar como herramientas experimentales reales.

Esto no implica que OpenCRISPR-1 vaya a reemplazar a Cas9 ni que todos los editores generados por inteligencia artificial sean necesariamente mejores. La relevancia del ejemplo radica en demostrar que la generación computacional de nucleasas funcionales es técnicamente posible y puede producir moléculas con propiedades útiles.

De AlphaFold a la edición del genoma

Estas tecnologías suelen presentarse de manera separada, aunque en realidad comienzan a formar parte de un mismo proceso.

Modelos como AlphaFold ayudan a predecir estructuras de proteínas y, con nuevas generaciones de modelos, también determinadas interacciones moleculares. Los modelos genómicos intentan relacionar secuencias de ADN con regulación y función. Los algoritmos especializados en CRISPR pueden seleccionar ARN guía y anticipar posibles sitios fuera del objetivo, mientras que los modelos generativos de proteínas comienzan a diseñar nuevas herramientas moleculares.

CRISPR agrega a todo ese conocimiento una capacidad particularmente poderosa: intervenir físicamente sobre el genoma.

El resultado es una integración progresiva entre comprensión y manipulación. En un futuro, distintos modelos podrían contribuir a identificar una variante potencialmente patogénica, estimar cómo altera la función de un gen, comparar estrategias para corregirla y seleccionar una herramienta de edición adecuada. Otros sistemas podrían analizar posibles efectos no deseados o incluso proponer versiones modificadas de la propia proteína utilizada para realizar la intervención.

Cada etapa seguiría necesitando validación experimental, pero la cantidad de decisiones que pueden ser asistidas computacionalmente aumenta rápidamente. La inteligencia artificial deja así de ser solamente una herramienta para interpretar experimentos y empieza a participar en el proceso de diseño experimental.

¿Puede una IA diseñar una terapia genética?

Algunos de los componentes necesarios para hacerlo ya existen, aunque eso no significa que podamos automatizar el desarrollo completo de una terapia.

Los modelos pueden ayudar a identificar blancos, priorizar ARN guía, estimar riesgo off-target, interpretar variantes y optimizar proteínas. Sin embargo, convertir una estrategia de edición en un tratamiento eficaz exige resolver problemas que van mucho más allá de la secuencia del ADN.

Una modificación que funciona correctamente en una línea celular puede comportarse de manera diferente en otro tejido. También es necesario determinar cómo llevar el editor hasta las células adecuadas, durante cuánto tiempo permanecerá activo, qué proporción de células será modificada y cuál será la respuesta inmunológica del organismo.

Además, la biología no puede reducirse a una colección de secuencias independientes. Genes, proteínas, metabolismo, ambiente celular y señales provenientes de otros tejidos interactúan de manera permanente.

Por este motivo, otra frontera de investigación se orienta hacia los llamados modelos celulares virtuales, que intentan predecir cómo responderá una célula frente a determinadas perturbaciones. Su eventual integración con CRISPR podría mejorar nuestra capacidad para anticipar las consecuencias de una intervención, aunque todavía estamos hablando de un área de investigación emergente y no de una tecnología clínica establecida.

Menos experimentos, pero mejor seleccionados

Uno de los impactos más importantes de la inteligencia artificial sobre la biología probablemente no sea reemplazar los experimentos, sino ayudarnos a elegir cuáles vale la pena realizar.

El número de combinaciones posibles en biología molecular es extraordinariamente grande. Podemos diseñar miles de ARN guía contra un mismo conjunto de genes y millones de variantes diferentes de una proteína. Si además consideramos combinaciones entre mutaciones, contextos celulares y estrategias de administración, el espacio experimental se vuelve prácticamente imposible de recorrer mediante prueba y error.

Los modelos permiten reducir ese universo. A partir de millones de posibilidades pueden seleccionar algunos miles de candidatos y, posteriormente, priorizar un conjunto mucho menor para llevar al laboratorio.

Cuando esos experimentos generan nuevos datos, la información puede incorporarse nuevamente a los modelos y mejorar las predicciones futuras. Se forma así un ciclo en el que simulación y experimentación se retroalimentan continuamente.

Este mecanismo posiblemente sea uno de los cambios más profundos que introduzca la inteligencia artificial en la investigación biomédica. No elimina la experimentación; modifica la manera de decidir qué experimentar. En lugar de recorrer enormes espacios de posibilidades casi a ciegas, los investigadores pueden concentrar recursos sobre regiones previamente priorizadas mediante predicciones computacionales.

El límite sigue siendo la biología real

La velocidad con la que avanzan estos modelos puede producir una impresión engañosa. Generar una secuencia molecular plausible no demuestra que una proteína funcione, del mismo modo que predecir un bajo riesgo de efectos fuera del objetivo no garantiza que una edición vaya a comportarse exactamente como esperamos dentro de un organismo.

Los modelos de inteligencia artificial aprenden a partir de los datos disponibles. Si determinados tejidos, tipos celulares, mecanismos moleculares o poblaciones están insuficientemente representados, sus predicciones también pueden resultar menos fiables en esos contextos.

Además, incluso un modelo muy preciso trabaja necesariamente con una representación incompleta de la realidad. Ninguna simulación actual reproduce todas las interacciones que tienen lugar en una célula y mucho menos en un organismo completo.

La validación experimental continúa siendo, por lo tanto, el árbitro final. Los modelos pueden establecer prioridades, detectar patrones difíciles de reconocer y generar hipótesis novedosas, pero cada nueva herramienta de edición deberá demostrar experimentalmente que funciona y que lo hace con un margen de seguridad aceptable.

La diferencia entre predicción y demostración será cada vez más importante a medida que la inteligencia artificial pueda producir moléculas, estrategias de edición e hipótesis biológicas a una velocidad muy superior a nuestra capacidad para comprobarlas.

Una tecnología que también plantea límites éticos

La combinación entre inteligencia artificial y edición genética amplifica algunas de las preguntas que CRISPR ya había planteado por sí sola.

No es equivalente corregir una mutación en células somáticas de una persona con una enfermedad grave que introducir modificaciones heredables en embriones humanos. Tampoco tienen las mismas implicancias utilizar estas herramientas para tratar una enfermedad que emplearlas con el objetivo de modificar características humanas sin una indicación médica.

A medida que el diseño molecular se vuelva más accesible, será necesario discutir simultáneamente seguridad, regulación, acceso y mecanismos de supervisión. La inteligencia artificial puede disminuir algunas barreras técnicas, pero no resuelve las preguntas sociales y éticas relacionadas con aquello que consideramos aceptable modificar.

También existe un problema de distribución. Las terapias avanzadas pueden ser científicamente extraordinarias y, al mismo tiempo, resultar inaccesibles para gran parte de la población debido a su costo y complejidad. La verdadera dimensión de esta revolución no dependerá solamente de cuántas enfermedades puedan ser abordadas mediante edición genética, sino también de quiénes podrán beneficiarse de ella.

La capacidad técnica para realizar una modificación nunca determina por sí sola que debamos realizarla. Cuanto más poderosas se vuelvan estas herramientas, más importante será conservar esa distinción.

De comprender la vida a poder modificarla

La revolución genómica comenzó permitiéndonos leer el ADN. CRISPR proporcionó después una de las primeras herramientas verdaderamente programables para modificarlo y la inteligencia artificial está empezando a conectar ambas capacidades.

Los nuevos modelos genómicos intentan predecir qué significan determinadas secuencias y anticipar las consecuencias funcionales de ciertas variantes. Los algoritmos especializados en CRISPR ayudan a seleccionar dónde intervenir y a reducir el riesgo de modificaciones no deseadas. Al mismo tiempo, los modelos generativos empiezan a diseñar nuevas proteínas que podrían convertirse en herramientas moleculares de una próxima generación de editores.

Todavía estamos lejos de disponer de un sistema al que podamos describir una enfermedad y que automáticamente produzca una modificación genética segura y eficaz. Sin embargo, varias de las piezas necesarias para construir procesos mucho más asistidos por inteligencia artificial ya empiezan a existir.

Esto marca un cambio conceptual importante. La inteligencia artificial aplicada a la biología está dejando de ser únicamente una tecnología destinada a observar, clasificar y predecir fenómenos biológicos. También empieza a convertirse en una herramienta capaz de participar en el diseño de nuevas moléculas y nuevas intervenciones.

Este proceso forma parte de una transformación más amplia de la medicina y la investigación biomédica, en la que la inteligencia artificial empieza a integrarse en tareas clínicas, científicas y de gestión del conocimiento, aunque siempre con la necesidad de validación y supervisión humana.

Durante muchos años nos preguntamos hasta dónde podría llegar una computadora en su intento de comprender el código de la vida. La aparición de CRISPR, los modelos genómicos y la biología generativa agrega ahora una pregunta mucho más profunda: hasta dónde estaremos dispuestos a utilizar ese conocimiento para reescribirlo.

Fuentes y lecturas recomendadas

  • Thomson T, Li G, Strilchuk A, et al. Harnessing artificial intelligence to advance CRISPR-based genome editing technologies. Nature Reviews Genetics. 2026;27:212–230. DOI: 10.1038/s41576-025-00907-1. Nature Reviews Genetics.
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  • Avsec Ž, Latysheva N, Cheng J, et al. Advancing regulatory variant effect prediction with AlphaGenome. Nature. 2026;649:1206–1218. DOI: 10.1038/s41586-025-10014-0. Nature.
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  • Rees HA, Liu DR. Base editing: precision chemistry on the genome and transcriptome of living cells. Nature Reviews Genetics. 2018;19:770–788. DOI: 10.1038/s41576-018-0059-1. PubMed.
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AlphaFold 3 y la inteligencia artificial: ¿estamos aprendiendo a diseñar medicamentos?

Modelo tridimensional de una proteína y una molécula candidata a medicamento

Durante buena parte de la historia de la farmacología, descubrir un medicamento ha significado buscar una aguja en un pajar extraordinariamente grande. Los investigadores identifican un mecanismo relacionado con una enfermedad, seleccionan una posible proteína sobre la cual intervenir, prueban miles o millones de compuestos, modifican los candidatos más prometedores y, después de años de experimentación, algunos pocos llegan finalmente a probarse en seres humanos.

La inteligencia artificial está empezando a modificar esa lógica. El cambio no consiste simplemente en analizar más rápido grandes cantidades de información: los nuevos modelos pueden predecir estructuras moleculares, estimar cómo interactúan diferentes moléculas y, cada vez más, proponer estructuras nuevas que podrían presentar determinadas propiedades.

AlphaFold 3 es uno de los ejemplos más importantes de esta transformación, pero para comprender por qué resulta tan relevante conviene recordar de dónde venimos. Durante décadas, conocer la forma de una proteína podía significar años de trabajo, experimentos fallidos y prueba y error. Hoy, una inteligencia artificial puede producir en un tiempo incomparablemente menor una predicción estructural que, aunque no reemplaza al laboratorio, puede cambiar completamente el punto desde el cual comienza una investigación. Y ese podría ser apenas el primer paso.

El problema de conocer la forma de una proteína

Las proteínas realizan buena parte del trabajo dentro de nuestras células. Actúan como enzimas, receptores, señales, transportadores y componentes estructurales. Pero conocer la secuencia de aminoácidos que forma una proteína no significa necesariamente conocer su estructura. Una proteína es una larga cadena de aminoácidos que se pliega sobre sí misma hasta adoptar una compleja forma tridimensional, y esa forma resulta fundamental para determinar cómo funciona, con qué otras moléculas puede interactuar y, en muchos casos, cómo podría ser bloqueada o modificada mediante un medicamento.

Durante décadas, obtener esa estructura fue un formidable problema experimental. Uno de los principales métodos utilizados fue la cristalografía de rayos X. Simplificando mucho el proceso, primero era necesario producir y purificar la proteína y conseguir que formara un cristal suficientemente ordenado, algo que podía convertirse por sí mismo en una tarea difícil y prolongada.

No se trataba simplemente de tomar una fotografía con rayos X. Había que encontrar las condiciones adecuadas para mantener estable la proteína y conseguir su cristalización. Cambiar la temperatura, el pH, las concentraciones o las soluciones utilizadas podía significar comenzar una nueva serie de experimentos. Muchas veces los cristales simplemente no aparecían; otras veces aparecían, pero no tenían la calidad necesaria para obtener una estructura útil.

Conseguir el cristal era solamente una parte del problema. Después debía exponerse a rayos X y analizarse el patrón de difracción producido. A partir de esa información era posible reconstruir la distribución de electrones y finalmente deducir la posición tridimensional de los átomos que componían la proteína. Algunas estructuras importantes requirieron años de trabajo de equipos completos de investigadores, mientras que otras sencillamente permanecieron fuera de nuestro alcance.

Con el tiempo se incorporaron otras herramientas. La resonancia magnética nuclear permitió estudiar determinadas proteínas y sus movimientos en solución, mientras que la criomicroscopía electrónica experimentó un extraordinario desarrollo y permitió determinar grandes estructuras moleculares sin necesidad de cristalizarlas. Todas estas técnicas continúan siendo fundamentales, pero requieren equipamiento especializado, muestras biológicas, experiencia y una considerable cantidad de trabajo experimental.

Mientras tanto, existía una pregunta que intrigaba a los científicos desde hacía décadas: si conocemos la secuencia de aminoácidos de una proteína, ¿podríamos calcular directamente qué forma tridimensional adoptará?

El problema resultó extraordinariamente difícil. Una cadena de aminoácidos puede adoptar un número inmenso de configuraciones posibles y determinar cuál será su estructura estable a partir de la secuencia se convirtió en uno de los grandes desafíos de la biología computacional. Ahí es donde AlphaFold cambió la historia.

En 2020, AlphaFold 2, desarrollado por Google DeepMind, demostró que la inteligencia artificial podía predecir la estructura tridimensional de numerosas proteínas a partir de su secuencia de aminoácidos con una precisión que hasta entonces parecía difícil de alcanzar mediante métodos computacionales. Lo extraordinario no era simplemente obtener una atractiva representación tridimensional en una computadora, sino poder producir en minutos u horas —dependiendo de la complejidad de la proteína y de los recursos computacionales disponibles— una predicción estructural útil para problemas que tradicionalmente podían requerir meses o años de trabajo experimental.

AlphaFold no hizo innecesarias la cristalografía de rayos X, la resonancia magnética nuclear ni la criomicroscopía electrónica. Las estructuras experimentales continúan siendo fundamentales y, de hecho, fueron indispensables para entrenar y validar estos modelos. Lo que cambió radicalmente fue el punto de partida. Ya no siempre teníamos que comenzar completamente a ciegas.

Cristalografía de rayos X y predicción computacional de la estructura de una proteína
De la cristalografía de rayos X a la predicción computacional: la IA ha cambiado el punto de partida del estudio estructural de las proteínas.

Cuatro años después llegó AlphaFold 3, y el problema que intentaba resolver era considerablemente más ambicioso.

AlphaFold 3: ya no se trata solamente de proteínas

AlphaFold 3 amplió el objetivo de sus predecesores. Ya no intenta solamente predecir cómo se pliega una proteína, sino modelar complejos formados por diferentes moléculas biológicas. El sistema puede trabajar con proteínas, ADN, ARN, pequeñas moléculas, iones y determinadas modificaciones químicas e intentar predecir cómo interactúan entre sí.

Para el desarrollo de medicamentos, esa capacidad resulta especialmente interesante. Podemos imaginarlo mediante una analogía sencilla: conocer la estructura de una proteína equivale aproximadamente a conocer la forma de una cerradura, mientras que comprender cómo diferentes moléculas interactúan con ella comienza a mostrarnos qué tipo de llave podría encajar. Pero todavía queda un problema considerablemente más difícil: diseñar esa llave.

De predecir moléculas a diseñarlas

Aquí aparece otra rama de la inteligencia artificial: los modelos generativos. Un sistema generativo no necesita limitarse a analizar moléculas existentes, sino que puede proponer estructuras nuevas intentando satisfacer determinadas condiciones.

En teoría, el proceso puede comenzar con una proteína relacionada con una enfermedad. Los modelos analizan su estructura y sus posibles sitios de unión; otros algoritmos generan moléculas candidatas y estiman propiedades como afinidad, estabilidad o determinadas características farmacológicas, y las alternativas consideradas más prometedoras pasan posteriormente a síntesis y experimentación.

El cambio conceptual es considerable. El descubrimiento tradicional de medicamentos ha dependido en buena medida de explorar enormes bibliotecas de compuestos buscando aquellos que presentan alguna actividad interesante. La inteligencia artificial plantea la posibilidad de recorrer ese gigantesco espacio químico de una manera mucho más dirigida. En lugar de buscar solamente una llave entre millones de llaves existentes, empezamos a preguntarnos si podemos diseñarla.

Esto no significa que el laboratorio vaya a desaparecer. Las moléculas propuestas por una computadora deben ser sintetizadas y posteriormente sometidas a pruebas bioquímicas, celulares, toxicológicas y finalmente clínicas. La diferencia potencial consiste en llegar al laboratorio con candidatos mejor seleccionados: la inteligencia artificial no elimina el experimento, pero puede ayudarnos a decidir qué experimentos merece la pena realizar.

Del algoritmo a la fase III

La pregunta decisiva es si todo esto funciona fuera de una computadora. Uno de los ejemplos más interesantes es rentosertib, anteriormente denominado ISM001-055, una pequeña molécula desarrollada para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática.

En este proyecto, plataformas de inteligencia artificial participaron tanto en la identificación de TNIK como posible blanco terapéutico como en el desarrollo posterior de una molécula destinada a inhibirlo. El programa consiguió algo mucho más importante que funcionar en una simulación: llegó a pacientes.

En 2025, Nature Medicine publicó los resultados de un ensayo fase IIa multicéntrico, doble ciego y aleatorizado en 71 pacientes con fibrosis pulmonar idiopática. Los participantes recibieron placebo o diferentes dosis de rentosertib durante 12 semanas. En el grupo tratado con 60 mg diarios se observó un aumento promedio de 98,4 ml en la capacidad vital forzada, frente a una disminución de 20,3 ml en el grupo placebo.

Los resultados fueron interesantes, aunque debían interpretarse con cautela. Se trataba de un estudio pequeño y de corta duración, que no permitía establecer todavía una eficacia clínica definitiva. En julio de 2026, sin embargo, Insilico Medicine anunció el inicio del desarrollo en fase III de rentosertib.

Esto convierte al programa en un caso particularmente relevante: un blanco terapéutico identificado mediante inteligencia artificial y una molécula desarrollada con participación importante de sistemas generativos han conseguido avanzar hasta una etapa clínica a la que habitualmente sólo llega una pequeña fracción de los candidatos iniciales.

Rentosertib todavía no es un medicamento aprobado y será necesario esperar los resultados de los estudios confirmatorios. Tampoco un único caso permite demostrar que la inteligencia artificial pueda producir sistemáticamente medicamentos mejores. Sí demuestra, en cambio, algo que hace pocos años parecía mucho más lejano: una molécula surgida de un proceso fuertemente asistido por inteligencia artificial puede recorrer el camino desde un algoritmo hasta ensayos clínicos avanzados.

La inteligencia artificial tampoco escapa al fracaso

Contar únicamente historias como la anterior resultaría atractivo, pero también engañoso. Algunos candidatos identificados o desarrollados mediante plataformas de inteligencia artificial llegaron a ensayos clínicos sin conseguir demostrar la eficacia esperada. La utilización de algoritmos no elimina uno de los principales obstáculos del desarrollo farmacológico: la extraordinaria complejidad de la biología humana.

Una molécula puede unirse perfectamente a una proteína en una simulación y fracasar como medicamento porque se absorbe mal, se metaboliza demasiado rápido, no alcanza el tejido adecuado, interactúa con otras proteínas, produce toxicidad o simplemente porque el mecanismo biológico que parecía fundamental no era tan importante como suponíamos.

El desarrollo de BEN-2293 por BenevolentAI constituye un ejemplo. La molécula, investigada para dermatitis atópica, llegó a un ensayo fase IIa y mostró un perfil de seguridad aceptable, pero no consiguió demostrar los resultados de eficacia esperados y el programa no continuó avanzando.

La diferencia entre diseñar una molécula interesante y desarrollar un medicamento continúa siendo enorme. Una perspectiva publicada en Nature Reviews Drug Discovery en 2026 señalaba precisamente esta dificultad: pese a la enorme cantidad de algoritmos, publicaciones e inversiones, la evidencia de que la inteligencia artificial ya esté produciendo medicamentos más seguros o eficaces para los pacientes continúa siendo limitada. La mayoría de los programas de compañías dedicadas prioritariamente al descubrimiento mediante IA permanecen en etapas preclínicas o clínicas iniciales.

Por eso sigue abierta una pregunta fundamental: ¿la inteligencia artificial permitirá solamente descubrir medicamentos más rápido o conseguirá también descubrir mejores medicamentos? Todavía no conocemos la respuesta.

AlphaFold 3 tampoco es una bola de cristal molecular

Las representaciones tridimensionales producidas por estos sistemas pueden transmitir una impresión engañosa de certeza. Una estructura molecular bellamente representada en una pantalla continúa siendo una predicción, y los propios desarrolladores de AlphaFold 3 describieron limitaciones relacionadas con determinadas conformaciones, estereoquímica, regiones desordenadas y predicciones incorrectas que pueden parecer estructuralmente plausibles.

Existe además una limitación conceptual importante: los sistemas biológicos son dinámicos. Las proteínas no son esculturas rígidas, sino estructuras que se mueven, cambian de conformación, interactúan con otras moléculas y funcionan dentro de ambientes celulares extremadamente complejos.

Un estudio posterior que comparó predicciones de AlphaFold 3 con estructuras experimentales de receptores acoplados a proteínas G mostró bien este problema. El sistema podía reproducir adecuadamente la arquitectura general de muchos receptores, pero la posición exacta de las pequeñas moléculas podía resultar incorrecta, particularmente en determinados sitios de unión alostéricos. Y unos pocos átomos ubicados en una posición diferente pueden importar enormemente cuando intentamos desarrollar un medicamento.

Por eso las estructuras experimentales y la validación en laboratorio continúan siendo fundamentales. AlphaFold 3 no reemplaza a la biología experimental: la complementa.

De la ciencia abierta al acceso controlado

La evolución de AlphaFold abrió también una discusión que va mucho más allá de la predicción de proteínas: ¿hasta qué punto deberían ser abiertos modelos de inteligencia artificial capaces de intervenir cada vez más profundamente sobre la biología?

AlphaFold 2 adoptó un modelo ampliamente abierto para la investigación. Su código fue publicado y sus parámetros quedaron disponibles para la comunidad científica, contribuyendo a una rápida expansión de su utilización en laboratorios de todo el mundo.

Cuando AlphaFold 3 fue presentado en 2024, Google DeepMind eligió inicialmente una estrategia considerablemente más restrictiva. El artículo científico describía el modelo, pero el código completo y sus parámetros no fueron liberados junto con la publicación. Para muchos investigadores, el acceso práctico se realizaba a través de AlphaFold Server, con determinadas limitaciones. La decisión produjo críticas relacionadas con la reproducibilidad científica y puso en evidencia una tensión que probablemente veremos repetirse durante los próximos años entre ciencia abierta, intereses comerciales y control de tecnologías cada vez más poderosas.

La situación posteriormente cambió. El código de AlphaFold 3 fue publicado y, desde junio de 2026, se distribuye bajo licencia Apache 2.0. Los parámetros entrenados del modelo —los llamados pesos—, sin embargo, permanecen bajo términos de uso separados que restringen su redistribución y determinados usos comerciales.

La distinción entre código y parámetros puede parecer técnica, pero es importante: tener el programa que define cómo funciona un modelo no equivale necesariamente a disponer libremente del modelo entrenado que permite reproducir todas sus capacidades.

Las restricciones tampoco pueden atribuirse exclusivamente a la bioseguridad. Intervienen cuestiones comerciales, propiedad intelectual y control sobre determinados usos, aunque los términos asociados al modelo contemplan también restricciones frente a aplicaciones peligrosas, ilegales o maliciosas.

El debate probablemente se repetirá con modelos futuros. La apertura favorece la reproducibilidad, permite que otros investigadores comprueben resultados y acelera la innovación; pero, a medida que estos sistemas dejan de limitarse a describir la biología y adquieren mayor capacidad para ayudar a diseñarla, aparece una pregunta nueva: ¿deberían todas esas capacidades estar disponibles sin ningún tipo de control?

Más allá de AlphaFold 3

La tecnología tampoco se detuvo en AlphaFold 3. En 2026, Isomorphic Labs —empresa de Alphabet surgida específicamente para aplicar inteligencia artificial al descubrimiento de medicamentos— presentó su Drug Design Engine (IsoDDE), que puede entenderse como una evolución de la línea tecnológica de AlphaFold hacia una plataforma específicamente orientada al diseño de fármacos. No se trata oficialmente de un «AlphaFold 4», sino de un sistema que intenta avanzar desde la predicción de estructuras e interacciones biomoleculares hacia problemas directamente relacionados con el desarrollo de nuevas moléculas.

La plataforma pretende ir más allá de la predicción estructural y abordar problemas directamente relacionados con el diseño farmacológico: predecir interacciones entre proteínas y ligandos, estimar afinidades y detectar posibles sitios de unión que podrían utilizarse para desarrollar nuevas moléculas.

La compañía ha comunicado resultados superiores a AlphaFold 3 en determinados benchmarks de interacción proteína-ligando. Es importante interpretar estas afirmaciones correctamente: se trata de resultados comunicados por la propia empresa y no equivalen todavía a demostrar que la plataforma produzca mejores medicamentos en pacientes. Pero muestran claramente la dirección que está tomando el campo.

AlphaFold ayudó inicialmente a responder cómo es una determinada estructura biológica. La siguiente generación de sistemas pretende abordar una pregunta bastante más ambiciosa: qué molécula deberíamos construir para modificarla.

Cuando la inteligencia artificial entra al laboratorio

Existe un paso adicional que puede resultar todavía más importante. Durante 2026, algunos de los principales desarrolladores de inteligencia artificial comenzaron a mostrar sistemas capaces de participar de una manera mucho más activa en el propio proceso de investigación biológica.

OpenAI, trabajando junto con Ginkgo Bioworks, conectó GPT-5 con un laboratorio automatizado para optimizar la producción de proteínas en sistemas libres de células. El modelo podía proponer condiciones experimentales, recibir los resultados obtenidos en el laboratorio y utilizar esa información para decidir nuevas iteraciones. Según los resultados publicados por los investigadores, el proceso consiguió reducir aproximadamente un 40 % el costo de producción de proteínas.

El dato económico es interesante, pero el concepto probablemente sea mucho más importante. La inteligencia artificial ya no se limita necesariamente a analizar información producida previamente por científicos, sino que puede comenzar a participar en un ciclo en el que formula o desarrolla una hipótesis, propone condiciones experimentales, recibe los resultados obtenidos y utiliza esa nueva información para decidir qué experimentar después.

En abril de 2026, OpenAI presentó además GPT-Rosalind, un modelo especializado en ciencias de la vida y orientado a biología, química, ingeniería de proteínas, genómica, descubrimiento de medicamentos y medicina traslacional. Desde septiembre, su acceso se amplió globalmente a organizaciones elegibles mediante un programa de acceso controlado.

Anthropic está explorando un camino similar. En experimentos publicados durante 2026, Claude coordinó diferentes herramientas computacionales especializadas para diseñar pequeñas proteínas capaces de unirse a blancos determinados. Los diseños fueron posteriormente sintetizados y evaluados experimentalmente por laboratorios externos. Se obtuvieron proteínas capaces de unirse a 14 de los 15 blancos estudiados y, dependiendo de la configuración utilizada, entre aproximadamente el 22 % y el 35 % de los diseños evaluados mostraron actividad de unión.

Son resultados prometedores, aunque deben interpretarse con la misma cautela que aplicamos a otros anuncios de este campo: proceden en buena medida de investigaciones realizadas o financiadas por las propias compañías y requieren validación independiente. Sin embargo, muestran una dirección tecnológica particularmente interesante.

Podríamos estar pasando progresivamente de una inteligencia artificial que responde preguntas científicas a otra capaz de actuar como un agente de investigación, consultando literatura, utilizando herramientas especializadas, generando hipótesis, diseñando moléculas, proponiendo experimentos y analizando sus resultados para decidir los pasos siguientes. Lejos de desaparecer, el laboratorio comienza así a conectarse directamente con la inteligencia artificial, cerrando progresivamente el circuito entre la predicción computacional y la experimentación biológica.

Laboratorio automatizado aplicado al descubrimiento de medicamentos mediante inteligencia artificial
Los primeros agentes científicos comienzan a conectar modelos de IA con laboratorios automatizados, generando y evaluando nuevas iteraciones experimentales.

Ese cambio puede resultar mucho más transformador que disponer simplemente de un chatbot que conoce biología.

¿Medicamentos en meses en lugar de años?

Esta es probablemente una de las promesas más atractivas de la inteligencia artificial aplicada a la industria farmacéutica. El desarrollo tradicional de un medicamento puede prolongarse durante más de una década y consumir enormes recursos, mientras que las compañías dedicadas al descubrimiento mediante IA sostienen que determinadas etapas iniciales podrían comprimirse de años a meses.

Existen ejemplos que parecen respaldar parcialmente esa posibilidad. En el caso de rentosertib, sus desarrolladores informaron que la selección del candidato preclínico requirió aproximadamente 18 meses. Pero estas cifras deben interpretarse cuidadosamente, porque acelerar la identificación de un blanco o la generación de una molécula candidata no significa reducir en la misma proporción todo el desarrollo farmacológico.

Los estudios toxicológicos, las diferentes fases clínicas, la fabricación, el seguimiento de seguridad y la evaluación regulatoria continúan siendo necesarios. La verdadera revolución podría ser menos espectacular que algunos titulares y, al mismo tiempo, mucho más importante: si la inteligencia artificial consigue descartar tempranamente miles de alternativas poco prometedoras, el ahorro acumulado de tiempo, experimentos y recursos podría modificar sustancialmente la productividad de la investigación farmacéutica.

Todavía debemos demostrar que esto ocurra de manera consistente.

De buscar medicamentos a diseñarlos

Durante décadas hemos construido enormes bibliotecas de compuestos para probar cuáles podían tener alguna utilidad. Ahora aparece otra posibilidad: comenzar por preguntarnos qué propiedad necesitamos e intentar que un sistema computacional proponga una molécula capaz de proporcionarla.

Este cambio se extiende incluso más allá de los medicamentos tradicionales. Los sistemas actuales de inteligencia artificial participan también en el diseño de proteínas nuevas, incluyendo secuencias que no existen en la naturaleza. El objetivo puede ser crear enzimas, anticuerpos, proteínas terapéuticas u otras estructuras capaces de realizar funciones previamente especificadas.

Aquí la frontera empieza a desplazarse, porque ya no estamos utilizando exclusivamente una computadora para comprender la biología existente. Estamos empezando a utilizarla para proponer biología nueva.

La otra cara de la revolución

Esa capacidad introduce inevitablemente una pregunta incómoda. Si podemos utilizar inteligencia artificial para diseñar una proteína beneficiosa, ¿podrían utilizarse los mismos principios para diseñar una perjudicial?

La respuesta responsable no consiste en afirmar que una inteligencia artificial pueda actualmente crear por sí sola un agente biológico capaz de desencadenar una pandemia o destruir a la humanidad, pero tampoco sería responsable ignorar el problema. Los modelos generativos aplicados a biología presentan lo que se conoce como riesgo de doble uso: herramientas desarrolladas para investigación científica o aplicaciones terapéuticas pueden potencialmente utilizarse con otros objetivos.

Durante 2025 y 2026 esta cuestión comenzó a estudiarse de una manera mucho más concreta. Investigaciones del National Institute of Standards and Technology de Estados Unidos han señalado que los futuros sistemas de diseño biológico podrían generar secuencias suficientemente diferentes de las conocidas como para reducir la eficacia de mecanismos de detección basados exclusivamente en similitud de secuencia. Esto ha llevado a proponer una evolución hacia sistemas capaces de evaluar también la posible función biológica de una secuencia antes de permitir su síntesis.

Pero la misma investigación ofrece un contrapeso importante frente a interpretaciones apocalípticas. En experimentos realizados utilizando sustitutos biológicos seguros, los modelos actuales consiguieron generar proteínas estructuralmente similares a determinadas proteínas originales, pero conservar simultáneamente su función resultó considerablemente más difícil.

Diseñar una estructura plausible no equivale a diseñar un sistema biológico funcional. Pasar de una secuencia producida por una computadora a un agente biológico capaz de comportarse de una manera determinada continúa requiriendo conocimiento especializado, infraestructura experimental, recursos y numerosas etapas de validación.

El riesgo existe y merece anticipación, pero existe una enorme distancia entre reconocer ese riesgo y afirmar que actualmente una inteligencia artificial pueda crear a voluntad cualquier virus o toxina imaginable.

Las propias compañías empiezan a poner límites

Resulta significativo que las empresas que están desarrollando algunos de los modelos más avanzados también hayan comenzado a restringir determinadas capacidades biológicas.

OpenAI considera que sus modelos GPT-5.6 alcanzan el nivel de capacidad “High” en el dominio biológico y químico dentro de su Preparedness Framework, una clasificación que activa salvaguardas adicionales. Para herramientas especializadas en ciencias de la vida ha adoptado además mecanismos de acceso controlado para determinadas organizaciones y usos. Anthropic sigue una estrategia semejante con algunas de sus capacidades biológicas más avanzadas, limitando el acceso a organizaciones verificadas.

Estas decisiones no demuestran por sí mismas que los modelos actuales puedan producir agentes biológicos peligrosos. Sí muestran que sus propios desarrolladores consideran suficientemente plausible el riesgo de doble uso como para incorporar controles antes de que esas capacidades sean todavía mayores.

Aquí aparece una paradoja difícil de evitar: cuanto mejores sean estos sistemas para ayudar a diseñar una proteína terapéutica, encontrar un nuevo antibiótico o responder rápidamente frente a una futura pandemia, mayor podría ser también su capacidad para facilitar investigaciones biológicas potencialmente peligrosas. La misma tecnología puede fortalecer simultáneamente nuestra capacidad de crear y nuestra necesidad de controlar.

Los reguladores también han comenzado a prepararse

La inteligencia artificial aplicada al desarrollo farmacológico ya no es solamente una discusión académica. En enero de 2026, la Food and Drug Administration de Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos establecieron conjuntamente diez principios de buenas prácticas para la utilización de inteligencia artificial durante el desarrollo de medicamentos.

Entre ellos aparecen conceptos como diseño centrado en las personas, evaluación proporcional al riesgo, definición clara del contexto en el que se utilizará cada modelo, gobernanza de los datos, documentación, evaluación del rendimiento y supervisión durante todo el ciclo de vida.

Es una señal significativa de que la inteligencia artificial comienza a abandonar el terreno exclusivamente experimental para incorporarse progresivamente a procesos reales de investigación y desarrollo farmacológico. Los reguladores ya no están discutiendo solamente qué podría ocurrir en el futuro, sino cómo evaluar sistemas que empiezan a formar parte del presente.

¿Estamos ante una nueva revolución farmacológica?

Probablemente todavía sea demasiado temprano para afirmarlo. La inteligencia artificial ya transformó la predicción estructural de proteínas y está modificando diferentes etapas del descubrimiento farmacológico. Existen moléculas desarrolladas con una participación importante de IA que llegaron a ensayos clínicos y algunos programas han alcanzado fases avanzadas de desarrollo.

Al mismo tiempo, comenzamos a observar algo nuevo: sistemas de inteligencia artificial que no sólo predicen estructuras o proponen moléculas, sino que pueden utilizar herramientas científicas, diseñar experimentos y aprender de los resultados obtenidos en laboratorios automatizados. Sin embargo, todavía no existe evidencia suficiente para afirmar que estas plataformas produzcan sistemáticamente medicamentos más eficaces, más seguros o con una mayor probabilidad de aprobación. Esa demostración requerirá años.

Y quizá esa sea precisamente la etapa más interesante en la que nos encontramos. Durante décadas utilizamos computadoras fundamentalmente para almacenar, analizar y simular información biológica. Ahora empezamos a utilizarlas para generar hipótesis moleculares, proponer estructuras que antes no existían y participar en el propio ciclo experimental.

Quizás la verdadera revolución no consista en que una inteligencia artificial reemplace al químico, al biólogo o al médico, sino en algo menos espectacular y mucho más profundo: reducir progresivamente el enorme espacio de posibilidades que debemos explorar antes de encontrar una molécula que merezca ser probada en un ser humano y acelerar el ciclo mediante el cual una hipótesis científica se convierte en un experimento y ese experimento genera nuevo conocimiento.

AlphaFold 3 nos permite observar una parte de la biología con una precisión que hace pocos años parecía imposible. Los modelos generativos comienzan a utilizar ese conocimiento para proponer moléculas nuevas, mientras que los primeros agentes científicos empiezan a cerrar el círculo conectando esas predicciones con el laboratorio. Pero entre diseñar una estructura prometedora y disponer de un medicamento seguro y eficaz continúa existiendo un obstáculo formidable: la propia complejidad de la biología humana.

Mientras aprendemos a superar ese obstáculo aparece una segunda pregunta, quizá todavía más difícil: ¿qué límites deberemos establecer cuando las mismas herramientas que nos permiten comprender la biología comiencen también a permitirnos diseñarla?

Bibliografía y fuentes

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  2. Artificial intelligence in drug discovery: perspectiva sobre el estado del campo. Nature Reviews Drug Discovery. 2026.
  3. Ensayo fase IIa de rentosertib (ISM001-055) en fibrosis pulmonar idiopática. Nature Medicine. 2025.
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  5. Isomorphic Labs. The Isomorphic Labs Drug Design Engine unlocks a new frontier. 2026. Fuente corporativa.
  6. OpenAI y Ginkgo Bioworks. GPT-5 lowers the cost of cell-free protein synthesis. 2026.
  7. OpenAI. Introducing GPT-Rosalind for life sciences research. 2026.
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  9. NIST. Beyond Sequence Similarity: The Case for Function-Based Screening of Nucleic Acid Synthesis. 2026.
  10. NIST. Experimental Evaluation of AI-Driven Protein Design Risks Using Safe Biological Proxies. 2026.
  11. FDA. Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development. 2026.
  12. Google DeepMind. AlphaFold 3 release history. La versión 3.0.3, publicada en junio de 2026, adoptó Apache 2.0 para el código.